سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای نخستین بار، درمان ژن درمانی کمبود آنزیم AADC را تأیید کرد. این بیماری نادر و مرگبار، کمتر از هزار نفر در ایالات متحده را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
این روش درمانی نوین، پیش از این در اروپا و انگلستان به تایید رسیده بود و اکنون با تأیید FDA، امید تازه‌ای برای بیماران مبتلا به این اختلال ژنتیکی نادر به ارمغان می‌آورد. درمان کمبود AADC با استفاده از این تکنولوژی پیشرفته، گامی بزرگ در جهت ارتقای سلامت و درمان بیماری‌های ژنتیکی محسوب می‌شود.
